刚刚融了4亿的剂泰医药，发布全球首个AI驱动的纳米递送平台

9月16日，剂泰科技在中关村（大兴）细胞基因治疗产业园发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge。

据了解，NanoForge是全球首个人工智能驱动的纳米递送平台。基于量子化学与分子动力学模拟，NanoForge结合自研专利高通量湿实验及筛选平台，集成剂泰科技自主研发的全新合成脂质语言模型及生成算法，纳米材料筛选及研究人工智能体和目前全球最大规模的千万级LNP脂质库，可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。

基于NanoForge，剂泰科技打造了三大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台）。

截止目前，剂泰科技拥有超过1,000万种以上的脂质结构，10万个可做模型训练的数据点，突破性实现人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织已识别的LNP靶向递送, 获得授权和已备案专利申请共计超过100项。公司已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快的管线已到达pre-NDA阶段。

NanoForge自主研发的首创突破性技术具体为：

目前全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库

METiS可电离脂质库是NanoForge的数据宇宙，目前包含1,000万种以上的脂质结构，其中相当数量的脂质得到超过20项关键特性的湿实验数据支持，可以实现稳健的模型训练和算法改进。这一数据集的规模和专有性质使得剂泰科技有能力突围现有知识产权限制，系统捕获正面和负面的实验结果，支持分子生成和预测模型的微调，有效扩展器官特异性靶向能力。

首创纳米材料创新垂类人工智能基础模型

NanoForge以系列垂类人工智能基础模型为底层架构，覆盖纳米材料开发周期中分子生成、特性预测、实验设计、处方优化和专家验证的各个关键阶段，可跨功能并行运行，并实现小分子纳米材料优化、预测脂质和脂质纳米颗粒20种关键物理化学和功能特性。

业内首个纳米递送人工智能体

剂泰科技自主研发了业内首个纳米递送人工智能体ALAN, 作为NanoForge的平台智能接口，执行用户自然语言或结构化查询，引导基于脂质的递送系统发现、评估和优化。ALAN有能力理解任务，分解任务并动态激活相应的基础模型及NanoForge中可用的数据集，包括直接连接至精选脂质库、内部筛选数据及专利、学术文献等外部资料来源。此外，ALAN可以支持推理层，能够集成多个模型的输出数据，基于特定领域的规则应用结构化推理，并以透明的逻辑及科学可追溯性交付结果。

自研专利一体化干湿实验室基础设施

NanoForge平台下人工智能引导的干湿实验室系统已实现从计算机设计到体内验证的端到端闭环优化，通过真实世界的生物实验对人工智能模型预测进行快速验证及完善，以设计－学习－验证的闭环过程大幅缩短开发时间，提高成功转化为临床候选药物的可能性。就脂质优化任务，Nanoforge采用机制模拟模型、预测性分析和体内测试，可根据靶向递送特性及生物分布目标评估候选脂质，在早期阶段选择具有所需治疗指数的高性能脂质。就制剂优化，剂泰科技自研专利AI高通量制剂筛选系统METiS DATALOTS首创同时测试数百种制剂组合，显著加快针对特定靶器官及给药途径的新型LNP发现。

剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士（于麻省理工学院化学工程专业）谈到：“从生物科技到科技生物，NanoForge是我们用过去5年为行业贡献的新范式。在纳米递送的垂直领域，我们证明了大模型创新结合干湿实验闭环迭代能带来巨大的效率提升和技术突破。植根于自主研发与创新，剂泰科技期待成为中国创新药研发的新引擎。”

值得注意的是，8月初，剂泰科技刚刚完成4亿元人民币D轮融资，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。

发布活动结束后，赖才达与包括铅笔道在内的数十家媒体展开了交流，以下是精华部分。

记者：刚才介绍NanoForge平台有很多独特的优势，对标国际我们有哪些具体指标或者应用有哪些优势？另外能不能介绍一下公司未来的发展规划？未来3-5年有可能实现哪些临床转化的成果？

赖才达：我们有很好的运气，刚开始做的时候，全世界没有人相信它可以完成。运气不错的是我们一开始就是第一个，我们现在打造AI纳米递送成为定义行业标准的条件。

目前国际上头对头（Head-to-Head Trial）和其他人的产品、材料，他们可能做五年、十年转化出来的东西，我们用更短的时间，但我们最后都是在动物模型或者人身上做测试，达到更好的递送效率、更低的毒性、更高的治疗窗口。

比如肝靶向我们直接头对头行业金标准，世界级的肝靶向递送公司，头对头的数据能看到20倍以上的转染效率提升。同时和世界级的基因治疗公司头对头去看我们基因编辑效率，我们最近刚刚在CRS（国际释控协会年会）美国的会议上发布达到8-10倍基因编辑的提升，这个是跟我们的合作方推进的项目。

纳米递送虽然市场很大，大家都在第一步，离成药还需要空间。比如现在我们有世界级的递送系统送到肺，但离真正解决肺癌可能还要有一个很大的升级，这个是整个行业下一步大家共同要做的事情，首先做到精准递送，还要能成药，最后真的能解决病痛问题，能不能把安全效果最大，这个是整个行业真正需要解决痛点。

3-5年之后我们有哪些重要的产出。产出BD、合作只是第一步。更重要的是临床，哪些临床的突破和数据能够证明这个东西能够大规模产生临床价值和成药。我们现在自己看起来大概会在肿瘤和自免方面有比较大的突破，现在内部很多数据看到这种苗头，3-5年内看基于免疫调控新的靶点机会，不管在T细胞、B细胞或者肿瘤这些会有比较大的突破，比较血液瘤、自免往实体瘤去靠，整个行业的数据看到3-5年比较大的突破。我们达到的效果是什么？希望能够治愈型的，像达到B细胞完全清除这样的效果，现在我们内部看到了非常exciting（让人兴奋）的迹象，可能比你刚刚讲的时间更短，能看到突破性的临床，我相信，抗体之后可能就是纳米世界的崛起。

记者：从中短期看，AI驱动药物递送技术，会给整个医药行业，乃至患者带来哪些显著的改变？除了生物药和小分子药，这项技术在其他的前沿领域是否还有应用空间？

赖才达：先把AI拿开，看它的本质是什么。药物递送一定带来很大的变革。最近新的大的Modality（疗法）是什么，大的药物是什么？最近很火的映恩，百利天恒的数据特别好，就是火箭+卫星。我们是其中一种模式，火箭大一点，我们是脂质大的递送载体，以后就是这个模式，一个递送的火箭加一个卫星，精准地在不好的细胞上做改造，这个就是接下来大的范式。

AI药物递送就是可以更快更大规模找到别人做不到的火箭，在以后的范式就是火箭+卫星，那火箭应该会变得非常非常重要，这是我个人的看法，火箭可能在一定时间会比卫星还要重要，我们可以把所有已知的药重做一遍，包括所有已知的抗体，所有已知的小分子。这是第一步。

第二个就是我们有这个火箭之后我们可以送到细胞内，细胞内的靶点比细胞外多得多，大概是9：1，细胞内可以精准调控所有的transcription factor（转录因子）。我们体内细胞内有超级多的文库，每一个都可以做手杆，这就是接下来大的范畴，从小分子药跟生物药，接下来我们叫可编程药物，以后的药就是一串串代码，真的就像编程一样把细胞重新编好这样的过程，这个是第三代的药物革命。

接下来治的就不只是病，马斯克说过，理论上透过mRNA可以让人变成一个蝴蝶。（马斯克曾多次对mRNA技术的潜力发表激进观点。他曾评价mRNA技术“就像计算机程序，通过对这种合成分子进行编程，它可以执行你所需的任何操作，甚至把人类变成蝴蝶”。这一表述虽属夸张，但旨在强调mRNA技术的革命性——作为一种“分子编程工具”，其能够精准调控蛋白质合成，未来可能在疾病治疗、生物工程等领域实现突破性应用）

我们可以把人每一个细胞能变成不老的细胞或者变成超级细胞，空间非常非常大。能让人干吃不胖，都是可以编辑的东西，这个应该可以达成。从小分子药、生物药，接下来就是代码、编码的药物，可以造成比较大的生物的革新。

记者：您前面提到商业模型的时候说我们是火箭，也有自己的卫星。您也提到未来三到五年有一些合作，寻找合作伙伴的打算。您的计划里合作伙伴的画像是什么样的？

赖才达：我们合作伙伴还挺广的，我们产品线比较丰富，有卫星，也有火箭。对我们来说我们一定会找行业里最擅长的人，如果我们做自免性的疾病，我们希望假设是管线端的合作，它的能力推动临床，自免一次要做非常多的不同的患者族群。一个小药企肯定做不了这样的，我希望真正可以解决大临床探索。我们也有口服做一些GLP-1类似这样的品种，这也是大临床。二期要1000个患者这样的级别，三期可能要几万患者，这种肯定我们做不了。我们希望真正有能力做Global trial（国际临床）的这些人可以帮我们去做这样的产品开发，这是一种类别，真正好的产品大规模应用的时候，需要非常强有力临床和商业化的企业跟我们合作。

另外一种画像是我们有很好的火箭，这火箭需要非常创新的卫星，这卫星往往不是由大药企提供的。可能会是更早期的Biotech，它有独一无二的技术，是一些中小型的药企，为他们能够提供很好的卫星。我们俩共同开发出来火箭+卫星，推到临床一期之后，我们把一期卖给大药企做临床和商业化。我们画像是会根据产品不同阶段，我们找最适合的人，我们更想找的是两个都有，无论是后面的商业化跟最好的卫星，我们都想找。

跟SpaceX有点像，它既会找比如说做更大规模通讯卫星这样的人，也会找小的Biotech，新的通信技术，同时要有，可以覆盖真正大的市场。我们目标是希望把应用场景做的越广越好，可以真正发货火箭的价值。

记者：您用商业航天来跟我们药物递送做比较，也说到SpaceX，我想问您，您为剂泰科技设计的商业化路径是怎样的？如果用商业航天来做比较的话，我们其实知道商业航天今天看似百花齐放，其实真正赚钱的只有SpaceX，剂泰科技怎么样让自己做到SpaceX的地位，不是沦为很平庸的商业火箭发射公司。第二个问题，您能不能分享创业以来，最值得分享，最印象深刻的一两个小故事。

赖才达：第一个问题中，递送本身这件事情和商业航天不太一样，递送已经有很多非常成功的药物，纳米药物本身就是2000亿-5000亿市场规模。美国有不少递送公司都非常值钱，也非常赚钱，有案例可以参考。材料本身是有巨大的药物价值，是因为本身绑定了别人做不到的事情，这是它很大的体现。您刚刚提到我们怎么确保我们的商业模式可以不会掉入一个内卷的状态。

我们递送是做别人做不到的东西，这是我们创造核心价值。我们第一是产品先行，要有自己对外合作的管线，真在临床上得到巨大的突破，3-5年重大的临床突破，临床突破就能够带动真正商业价值，创造更多平台相关的合作。这个不是我们发明的商业模式，大家可能不知道Halozyme，它美国的上市企业，是做皮下蛋白注射的，就是把透明质酸酶打进去之后溶个洞，抗体药把重新做，从ID变成皮下给药的公司。听起来很简单，但它的产值非常非常大，每年是上亿美元利润的机会，透过这个产品打通了以后大量人找他合作。它的模式，产品先行，有好的临床数据之后再大规模平台中大规模应用场景，这是我们类似的商业化路径。

第二个问题，我们这个领域现在看起来好像AI递送很火，大家觉得是必要的事情。一开始真的是非常非常困难，没有人觉得可以做，就算是我自己当时MIT的导师很怀疑说这个方向能不能成。

我自己觉得最大的兴奋点是我们有一款药在临床上得到非常振奋的数据，是患者跑来公司告诉我们的，对患者的生存质量产生了非常大的助益。他问我们这款药能不能尽快上市，能不能尽快让它获批，更多的人可以用这款药，我从中看到技术到产品到真正创造患者价值，这个是我们公司存在的意义。真正创造患者价值之后，品牌自然有它的经济价值。这个我就有很大的体悟，为什么我们愿意做这个事情，愿意砸那么多的资源和心力，最好的科学家做成一个产品的原因。

（本文不构成任何投资建议，仅代表受访者观点）